從跟跑到領(lǐng)跑 解碼金賽藥業(yè)的創(chuàng)新突圍之路

　　在生物醫(yī)藥的全球賽道上，中國(guó)創(chuàng)新藥正迎來歷史性跨越。過去五年，已有210個(gè)創(chuàng)新藥獲批上市。特別是今年以來，截至目前，中國(guó)批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥達(dá)到69個(gè)，遠(yuǎn)超去年全年的48個(gè)，再創(chuàng)歷史新高；前10月，中國(guó)創(chuàng)新藥的海外授權(quán)超過100筆，金額突破1000億美元……一組組亮眼數(shù)據(jù)的背后，是中國(guó)藥企從“跟隨式創(chuàng)新”到“全球領(lǐng)跑”的蛻變。

　　在這場(chǎng)波瀾壯闊的創(chuàng)新浪潮中，長(zhǎng)春高新旗下的金賽藥業(yè)無疑是極具代表性的標(biāo)桿企業(yè)。從生長(zhǎng)激素領(lǐng)域的全球領(lǐng)先，到痛風(fēng)創(chuàng)新藥的問世，再到近日的13.65億美元對(duì)外授權(quán)落地，長(zhǎng)春高新集團(tuán)總經(jīng)理、金賽藥業(yè)創(chuàng)始人兼首席科學(xué)家金磊帶領(lǐng)團(tuán)隊(duì)，以“十年磨一劍”的定力，書寫了中國(guó)生物制藥企業(yè)的創(chuàng)新突圍故事。

　　破局：從生長(zhǎng)激素到痛風(fēng)賽道的戰(zhàn)略轉(zhuǎn)身

　　創(chuàng)新，從來不是一條坦途。在生長(zhǎng)激素領(lǐng)域，金賽藥業(yè)用近30年時(shí)間完成了“跟隨-并行-領(lǐng)跑”的跨越：第一代產(chǎn)品滯后海外5年上市，第二代實(shí)現(xiàn)全球同步，第三代長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素則領(lǐng)先全球跨國(guó)公司7年問世。

　　“在基本解決了中國(guó)兒童的矮小癥問題后，這個(gè)賽道的創(chuàng)新更多是微創(chuàng)新，而非革命性突破?！苯鹄诘呐袛嗲逦硇浴?duì)于一家以創(chuàng)新為生命線的藥企，躺在功勞簿上意味著停滯不前。企業(yè)要持續(xù)發(fā)展，就必須直面新的醫(yī)學(xué)難題，滿足未被滿足的社會(huì)需求。

　　金磊表示，當(dāng)生長(zhǎng)激素領(lǐng)域進(jìn)入“微創(chuàng)新”階段后，企業(yè)果斷轉(zhuǎn)向痛風(fēng)治療這個(gè)“大病種”。數(shù)據(jù)顯示，目前中國(guó)高尿酸血癥人群已達(dá)2億人，成為僅次于糖尿病的第二大代謝類疾病。在這群人之中，大約有10%到15%的人患有痛風(fēng)，疊加存量患者基數(shù)，國(guó)內(nèi)痛風(fēng)群體規(guī)模已達(dá)1500萬至3000萬人，痛風(fēng)正演變成為影響全民健康的“大眾病”。

　　更嚴(yán)峻的是，痛風(fēng)不僅帶來鉆心的疼痛，還會(huì)引發(fā)關(guān)節(jié)畸形、腎功能衰竭、心肌梗死、腦卒中等系列并發(fā)癥，成為威脅人類健康的“隱形殺手”。研究表明，痛風(fēng)反復(fù)發(fā)作后60天內(nèi)發(fā)生心?；蜃渲械娘L(fēng)險(xiǎn)可增加89%；30天內(nèi)發(fā)生靜脈血栓的風(fēng)險(xiǎn)高達(dá)131%；痛風(fēng)患者慢性腎臟病（CKD）風(fēng)險(xiǎn)增加4.61倍，反復(fù)發(fā)作的可達(dá)10倍，而合并CKD的痛風(fēng)患者發(fā)展為終末期腎病的風(fēng)險(xiǎn)也上升57%。

　　“選擇痛風(fēng)賽道，有偶然性，更有必然性?！苯鹄诒硎?，最初團(tuán)隊(duì)聚焦白介素-1β（IL-1β）靶點(diǎn)藥物在兒童類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎治療中的應(yīng)用時(shí)意外發(fā)現(xiàn)，這一靶點(diǎn)正是誘發(fā)痛風(fēng)急性發(fā)作的核心因子。海外企業(yè)將這款藥物的研發(fā)方向鎖定在心血管疾病和腫瘤領(lǐng)域，而金賽藥業(yè)則立足中國(guó)國(guó)情，果斷調(diào)整研發(fā)路徑，將目光聚焦于痛風(fēng)治療這一未被充分滿足的臨床需求。

　　攻堅(jiān)：靶向突破改寫痛風(fēng)治療格局

　　主動(dòng)加大與臨床一線的深度對(duì)接，以“解決患者真問題”為核心的創(chuàng)新邏輯，正成為中國(guó)生物制藥企業(yè)的集體共識(shí)。這種共識(shí)打破了“實(shí)驗(yàn)室閉門研發(fā)”的傳統(tǒng)模式，緊扣臨床需求，將之作為創(chuàng)新的起點(diǎn)與終點(diǎn)。

　　上海中醫(yī)藥大學(xué)附屬光華醫(yī)院副院長(zhǎng)何東儀說，這類創(chuàng)新藥抓住了疾病核心機(jī)制，為臨床提供了過去沒有的“強(qiáng)力武器”。

　　何東儀表示，由于傳統(tǒng)治療手段有限，痛風(fēng)患者長(zhǎng)期依賴降尿酸藥，但解決不了核心的炎癥問題。存在療效有限，副作用明顯等短板，尤其是對(duì)于難治性痛風(fēng)患者，臨床需求亟待滿足。而金賽的這款痛風(fēng)創(chuàng)新藥，抓住了痛風(fēng)發(fā)病的核心機(jī)制，起效快、安全性高，24小時(shí)內(nèi)即可緩解患者癥狀。

　　中華醫(yī)學(xué)會(huì)內(nèi)科學(xué)分會(huì)主任委員黃慈波指出，痛風(fēng)是一種以白介素-1β（IL-1β）為核心促炎因子的慢性炎癥性疾病，炎癥反復(fù)加劇會(huì)導(dǎo)致痛風(fēng)頻繁發(fā)作。針對(duì)這一難題，該藥物直接作用于關(guān)鍵的“炎癥開關(guān)”，從源頭精準(zhǔn)阻斷痛風(fēng)炎癥通路，僅需一針，即可在長(zhǎng)達(dá)半年內(nèi)將痛風(fēng)復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)降低近90%，讓患者告別痛風(fēng)反復(fù)復(fù)發(fā)的煩惱。且與傳統(tǒng)藥物相比，這款創(chuàng)新藥物不經(jīng)肝腎代謝，避免了傳統(tǒng)治療中常見的不良反應(yīng)，安全性更高。作為中國(guó)首個(gè)超長(zhǎng)效白介素-1β（IL-1β）單抗，其“一針管半年”的給藥方式，極大提升了患者的治療依從性，標(biāo)志著我國(guó)痛風(fēng)治療正式邁入生物制劑“長(zhǎng)效精準(zhǔn)抗炎”管理新時(shí)代。

　　蝶變：創(chuàng)新機(jī)制驅(qū)動(dòng)邁向全球領(lǐng)先

　　創(chuàng)新藥研發(fā)領(lǐng)域，“十年時(shí)間、十億美金、不到10%成功率”的“三十定律”如同一道無形的門檻，考驗(yàn)著每一家藥企的耐力與智慧。在這樣高投入、高風(fēng)險(xiǎn)的賽道上，金賽藥業(yè)能夠?qū)崿F(xiàn)創(chuàng)新突圍，絕非偶然。

　　產(chǎn)學(xué)研協(xié)同，是降低創(chuàng)新風(fēng)險(xiǎn)的關(guān)鍵抓手。“不能關(guān)起門來搞創(chuàng)新。”金磊強(qiáng)調(diào)，創(chuàng)新藥研發(fā)必須要與臨床專家深度合作。通過與一線醫(yī)生的密切溝通，企業(yè)能夠精準(zhǔn)把握臨床需求，明確研發(fā)方向；而醫(yī)生積累的大量病例數(shù)據(jù)，也為藥物研發(fā)提供了重要的科學(xué)依據(jù)。這種“臨床需求牽引、科研攻關(guān)支撐”的模式，讓創(chuàng)新藥研發(fā)不再是“盲人摸象”。

　　在此背景下，金賽藥業(yè)的創(chuàng)新藥成果迎來了收獲期。近日，金賽藥業(yè)宣布，其全資子公司上海賽增醫(yī)療科技有限公司（以下簡(jiǎn)稱“賽增醫(yī)療”）已與美國(guó)生物醫(yī)藥公司Yarrow Bioscience，Inc.正式簽署獨(dú)家許可協(xié)議，Yarrow獲得金賽藥業(yè)自主研發(fā)的人源化促甲狀腺激素受體（TSHR）拮抗型單克隆抗體GenSci098（YB-101）在大中華區(qū)以外的全球獨(dú)家開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權(quán)利。

　　根據(jù)協(xié)議，賽增醫(yī)療獲得1.2億美元首付款及近期開發(fā)里程碑款項(xiàng)，并有權(quán)根據(jù)進(jìn)展獲得至多13.65億美元里程碑付款，享受上市后超過凈銷售額10%的銷售提成，刷新了中國(guó)創(chuàng)新藥“出?！狈謱邮跈?quán)模式，凸顯中國(guó)藥企全球話語(yǔ)權(quán)的提升。

　　據(jù)悉，本次被美國(guó)生物醫(yī)藥公司重磅“押注”的創(chuàng)新分子GenSci098，從發(fā)病機(jī)制上解決了甲亢?jiǎn)栴}，使疾病不再反復(fù)發(fā)作或進(jìn)展，有望讓反復(fù)發(fā)作、控制不佳的中重度格雷夫斯病患者無需進(jìn)行手術(shù)或放射性碘治療。同時(shí)，在治療和預(yù)防格雷夫斯病相關(guān)并發(fā)癥時(shí)，也為患者帶來對(duì)因治療的創(chuàng)新療法，提供治愈可能。此外，GenSci098未來可能減少或避免抗甲狀腺藥物的毒副反應(yīng)，其皮下注射方式也為患者帶來了便利。這兩個(gè)未被滿足的需求一旦商業(yè)化成功，有望打造百億美元的高潛力賽道。

　　展望：從中國(guó)領(lǐng)先到全球引領(lǐng)

　　“過去，中國(guó)患者迷戀進(jìn)口藥；未來，中國(guó)創(chuàng)新藥將成為全球標(biāo)桿。”金磊的自信，源于中國(guó)創(chuàng)新藥的強(qiáng)勁發(fā)展勢(shì)頭。

　　國(guó)家醫(yī)療保障局局長(zhǎng)章軻日前透露，過去十年，中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新從遠(yuǎn)觀緊跟到齊頭并進(jìn)，并在部分領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)了反超領(lǐng)跑，展現(xiàn)了強(qiáng)勁的活力。今年1至10月，中國(guó)創(chuàng)新藥的海外授權(quán)超過100筆，金額突破1000億美元，產(chǎn)業(yè)的發(fā)展也帶來臨床用藥水平、醫(yī)療保障效能和群眾健康產(chǎn)出的明顯提升。這標(biāo)志著中國(guó)已成為全球創(chuàng)新藥研發(fā)的核心策源地之一。

　　在全球創(chuàng)新格局中，中國(guó)的角色正在發(fā)生質(zhì)變。過去，全球創(chuàng)新藥研發(fā)以美國(guó)為絕對(duì)核心；如今，中國(guó)與美國(guó)共同引領(lǐng)的格局正在形成。金磊表示，目前全球創(chuàng)新藥研發(fā)貢獻(xiàn)中，中國(guó)所占的比例接近三分之一。他認(rèn)為，這種轉(zhuǎn)變的背后，是中國(guó)基礎(chǔ)科研投入的持續(xù)加碼——現(xiàn)在，中國(guó)在生物制藥領(lǐng)域的吸引力與日俱增，資金與政策雙重因素共同推動(dòng)全球頂尖科學(xué)家關(guān)注并參與其中。

　　時(shí)下，我國(guó)從政策端持續(xù)推動(dòng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)快速發(fā)展。今年以來，我國(guó)已發(fā)布多個(gè)支持創(chuàng)新藥發(fā)展的政策措施，著力打通“研發(fā)-市場(chǎng)”的閉環(huán)。同時(shí)，通過完善多層次醫(yī)療保障體系，讓創(chuàng)新企業(yè)獲得穩(wěn)定回報(bào)預(yù)期，從而形成“研發(fā)激勵(lì)-市場(chǎng)認(rèn)可-再投入創(chuàng)新”的良性循環(huán)。

　　隨著政策紅利的持續(xù)釋放，中國(guó)創(chuàng)新藥呈現(xiàn)“井噴式”增長(zhǎng)。國(guó)家藥監(jiān)局副局長(zhǎng)楊勝日前透露，2025年以來，我國(guó)批準(zhǔn)上市的創(chuàng)新藥已達(dá)69個(gè)，不僅遠(yuǎn)超去年全年48個(gè)的總量，更是再次刷新了歷史紀(jì)錄。

　　從重組人生長(zhǎng)激素到抗痛風(fēng)創(chuàng)新制劑，從技術(shù)跟跑到研發(fā)引領(lǐng)，金賽藥業(yè)的進(jìn)階之路，是中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展的一個(gè)縮影。如今，越來越多中國(guó)藥企投身創(chuàng)新浪潮，一批批中國(guó)原研藥走出國(guó)門、惠及世界患者，持續(xù)書寫“從中國(guó)到世界”的醫(yī)藥傳奇。未來，中國(guó)不僅將躋身全球醫(yī)藥創(chuàng)新的核心陣營(yíng)，更將以普惠性的“健康紅利”為人類衛(wèi)生健康事業(yè)貢獻(xiàn)獨(dú)特的中國(guó)智慧。

（文章來源：經(jīng)濟(jì)參考報(bào)）

(原標(biāo)題：從跟跑到領(lǐng)跑解碼金賽藥業(yè)的創(chuàng)新突圍之路)

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